FDA的工作人员说，日本无人区码一码二码三码区别
美国食品和药物管理局工作人员对莫nday说Biogen的调查ALS药物可能对一种罕见的侵袭性疾病有“临床益处”。 工作人员做了公司包含在简报文件中周三，一个外部顾问小组将讨论是否建议加快批准Biogen公司治疗罕见遗传性ALS的药物tofersen。 FDA将于4月25日就是否批准该药物做出最终决定。
美国食品和药物管理局(fda)的工作人员周一表示，Biogen的研究药物ALS可能对一种罕见的侵袭性疾病有“临床益处”，尽管该药物去年未能进行更广泛的晚期临床试验。
Biogen的工作人员在周三会议前的简报文件中做出了上述结论，届时一个外部顾问小组将讨论是否建议加快批准Biogen的药物tofersen，以治疗一种罕见的遗传性肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。FDA的加速批准指定是为了更快地批准用于严重疾病的药物，以满足未满足的医疗需求。
该委员会将审查与tofersen的有效性和安全性有关的试验证据，并投票决定是否能证明该药物对罕见的ALS患者产生临床益处。FDA通常会听从其咨询委员会的建议，但并不是必须这样做。
这份68页的工作人员报告说:“这是一种负面的临床研究，未能在预先指定的初步分析人群中显示出统计上显著的治疗效果。”然而，该研究指出，由于药物的设计方式，该研究在确定药物是否对整个人群有任何影响方面的能力有限。与此同时，数据表明，有针对性地使用这种药物可以减少“一种已被证明与ALS患者的疾病进展和预后相关的生物标志物”。
研究人员写道，对该药物的单独探索性分析表明，“治疗时间较长，具有临床效益”。
如果获得批准，百健的药物可能成为首个针对ALS遗传原因的药物。ALS通常被称为卢伽雷氏病(Lou Gehrig’s disease)，这种疾病通常影响40至70岁的人群。这是一种进行性致命的神经肌肉疾病，会导致脊髓和大脑中的神经细胞随着时间的推移而分解。它会导致肌肉抽搐和痉挛，严重干扰运动技能，导致吞咽、呼吸困难，最终导致瘫痪和死亡。
FDA在7月份接受了Biogen公司全面批准tofersen的申请。去年10月，该机构将对该申请的审查延长了三个月。法院将于25日做出最终决定。
FDA审查tofersen的时候，Biogen正试图重新站稳脚跟。去年，该公司的阿尔茨海默病疗法在获得批准后出现了两极对立的局面，并在上市时遭遇了灾难性的后果。推动批准tofersen可能也会遇到障碍:根据去年10月公布的结果，在一项三期试验中，该药物未能减缓ALS的进展。
但百健指出，这种正在研究的药物对一种名为SOD1的蛋白质的突变版本有影响。在特定基因突变的人群中，这种蛋白质可以积累到有毒水平，从而损害神经系统，导致ALS的发展。
根据百健的数据，全世界只有几千人被诊断出患有这种类型的突变，大约占全球16.8万ALS患者的2%。在美国，有330人受到SOD1突变的影响。但这种药物的批准可能预示着一个针对ALS病因的有前景的研究新领域。在美国，每年约有5000人罹患ALS。美国国立卫生研究院的研究人员估计，全球ALS病例将增加近70%，达到约37.6万例。
试验发现，与服用安慰剂的患者相比，服用tofersen的患者的SOD1蛋白水平下降了26%至38%。FDA的工作人员还发现，tofersen降低了一种名为神经丝光(NfL)的蛋白质的水平，这种蛋白质“与ALS患者的疾病严重程度、疾病进展率和生存率相关”。
研究人员强调了在tofersen的疗效数据中发现的这些“令人信服的减少”，并说“神经元损伤的减少，如NfL的减少所证明的那样，可能会导致临床功能衰退减缓。”
FDA表示，它寻求咨询小组就疗效数据的强度提供意见，并概述了小组考虑的两种可能情况。首先是基于tofersen对渐冻症患者NfL的降低，建议加速批准。第二种情况是基于现有数据和正在进行的tofersen扩展研究的结果，建议完全批准该药物。
ALS协会本月早些时候表示，已向FDA顾委会提交了意见，敦促其建议全面批准tofersen。该组织指出，这种药物符合加速批准的所有要求，这是FDA的指定，允许该机构尽快批准药物。
ALS协会首席任务官尼尔·塔库尔博士说:“与sod1相关的肌萎缩性侧索硬化症是一种本就罕见且具有毁灭性的疾病的一种特别罕见和侵略性的形式。”“我们知道迫切需要新的肌萎缩性侧索硬化症治疗方法，并基于现阶段可用的数据，我们认为tofersen满足加速批准所需的所有条件:治疗严重疾病，提供比现有疗法有意义的优势，并证明对替代标记物的影响，有可能预测临床疗效。”
